الرئيسية / منوعات / تطبيق علاج جيني يُشفي مريض “بالسكلسل” بالكامل

تطبيق علاج جيني يُشفي مريض “بالسكلسل” بالكامل

نجح الأطباء بشفاء مراهق فرنسي كان يعاني من مرض فقر الدم المنجلي “Sickle Cell Disease” عبر عكس المرض باستخدام طريقة علاج جديدة لتغيير حمضه النووي.

و أجريت العملية الأولى من نوعها في مستشفى “نيكر” للأطفال “Necker Children’s Hospital” في فرنسا التي تمنح الأمل لملايين المصابين بهذا المرض، بحسب “BBC”.

و قام الأطباء بتغيير التعليمات الجينية في النخاع العظمي للطفل ما أدى إلى إنتاج خلايا دم حمراء صحية، و تبدو نتائج العملية إيجابية حتى الآن بعد 15 شهراً من إجرائها، و لم يعد الطفل يتناول أي أدوية.

و يتسبب مرض فقر الدم المنجلي عادة بتغيير شكل خلايا الدم الحمراء التي تحمل الأوكسجين حول الجسم من الدائري إلى شكل شبيه بالمنجل (كما هو موضّح في الصورة). و تمنع الخلايا المشوهة الجديدة الدم من الانتقال حول الجسم، ما يسبب ألماً شديداً، و يمكن أن تكون قاتلة في بعض الأحيان.

الصورة التالية تبين تغيير شكل خلايا الدم الحمراء من الدائري إلى شكل شبيه بالمنجل

و كان الشاب الذي تلقى العلاج الجديد متضرراً لدرجة أن الاطباء اضطروا إلى إزالة طحاله و استبدال وركيه. وكان عليه أن يزور المستشفى مرتين في الشهر لتغيير دمه المصاب.

عندما كان الشاب الصغير يبلغ من العمر 13 عاماً، قام الأطباء بإزالة نخاع العظم الخاص به الذي يسبب المرض، لتعديل الحمض النووي في المختبرات.

ويحدث مرض الخلية المنجلية عندما يرث الشخص نسختين من الجين غير الطبيعي من “الهيموغلوبين” المسؤول عن حمل الأوكسجين في خلايا الدم الحمراء، واحد من كل من الوالدين.

وتم حقن فيروس جديد في صيغة صنع “الهيموغلوبين” لتصحيح العيب، ومن ثم أعيد نخاع العظم إلى جسم المريض مرة أخرى. وبينت الأبحاث التي نُشرت بتاريخ 2 مارس 2017 في المجلّة العلميّة “the New England Journal of Medicine” رابط الورقة البحثيّة أن نخاع العظم بات يصنع دماً طبيعياً منذ 15 شهراً، ولم يظهر أي علامة على المرض.

وعلى الرغم من أن العملية باهظة الثمن لا تتم إلا في المستشفيات المتطورة و المختبرات، إلا أن غالبية المصابين بفقر الدم المنجلي موجودون في إفريقيا و يكمن التحدي الأكبر في تحويل الطريقة الجديدة إلى “علاج” مثبت من شأنه أن يساعد و ينقذ الملايين.

المصدر : موقع علوم العرب

 

Open